طرح أول عقار للعلاج الجيني بـ 1و4 مليون دولار

طرح أول عقار للعلاج الجيني بـ1.4 مليون دولار



روتيرز- فرانكفورت

من المقرر طرح أول عقار للعلاج الجيني في العالم الغربي للبيع في ألمانيا بمبلغ 1.1 مليون يورو (1.4 مليون دولار) وهو سعر قياسي جديد لدواء يعالج مرضًا نادرًا.
وتظهر هذه التكلفة الباهظة لعقار جليبيرا الذي تنتجه شركة التكنولوجيا الحيوية الهولندية يونيكيور وشريكتها الإيطالية للتسويق (كيزي) غير المدرجة كيف أن هذه العلاجات الشافية المفردة لإصلاح الجينات المعيبة قد تقلب صناعة الدواء التقليدية رأسًا على عقب.
فبعد ربع قرن من التجارب والانتكاسات العديدة يهدف هذا العلاج الجيني أخيرًا إلى أن يكون طوق نجاة للمرضى من خلال إدخال جينات تصحيحية إلى الخلايا التي يشوبها خلل، لكن دفع ثمن الدواء هو التحدي الأكبر.
ويعالج هذا الدواء الجديد مرضًا جينيًا نادرًا جدًا يسمى «نقص (إنزيم) ليباز البروتيني الشحمي»، وهو يؤدي إلى انسداد شرايين الدم بسبب الدهون. وقالت متحدثة باسم شركة كيزي: «يتوقع أن تبدأ أول علاجات على الصعيد التجاري في النصف الأول من عام 2015».
ويتكون العقار الجديد من فيروس معدل غير ضار يحمل جينات تصحيحية إلى خلايا الجسم.